온코닉테라퓨틱스가 개발 중인 항암 신약 후보물질 네수파립이 기존 치료제 대비 압도적인 종양 억제력을 확인하며 난치성 암 정복의 새로운 전기를 마련했다. 비임상 단계에서 확인된 다중 기전 조절 능력은 소세포폐암 환자 대다수에게 적용 가능한 혁신적인 치료 대안으로 평가받고 있다.

소세포폐암(SCLC)은 전체 폐암 환자 중에서도 특히 높은 증식률과 빠른 재발 특성을 보이는 대표적인 난치성 질환으로 분류된다. 세포의 무분별한 증식과 사멸 회피에 관여하는 c-Myc 유전자와 종양 세포의 활성 지표인 Ki-67 인자가 높게 발현되는 것이 특징이다. 이러한 생물학적 특성으로 인해 기존의 화학요법이나 표적 항암제만으로는 완전한 관해를 유도하기 어려웠으며, 새로운 기전을 기반으로 한 강력한 항종양 치료 옵션에 대한 의료계의 수요가 지속적으로 제기되어 왔다. 온코닉테라퓨틱스는 이러한 난제를 해결하기 위해 개발 중인 네수파립의 최신 연구 성과를 공개하며 차세대 치료제로서의 가능성을 제시했다.

▲ 기존 PARP 저해제 대비 133배 강력한 암세포 성장 억제 확인

미국 샌디에이고에서 현지시간 19일 개최된 미국암연구학회 연례학술대회인 AACR 2026에서 발표된 비임상 연구 데이터에 따르면, 네수파립은 소세포폐암 세포주 모델(In vitro)에서 독보적인 암세포 성장 억제 효능을 나타냈다. 구체적인 수치를 살펴보면, 기존에 널리 사용되던 PARP 저해제인 올라파립과 비교했을 때 최대 133배에 달하는 억제 효과를 기록했다. 또한 소세포폐암의 표준 치료제로 활용되는 이리노테칸과 비교해서도 약 25배 강력한 효능을 입증하며 약물의 기술적 우위를 증명했다.

실제 생체 환경을 모사한 이종이식 동물모델(In vivo xenograft) 실험에서도 네수파립의 성과는 뚜렷했다. 실험 결과 네수파립 투여군은 66.5%의 종양 억제율을 기록한 반면, 대조군인 올라파립 투여군은 36%, 이리노테칸 투여군은 42.9%에 그쳤다. 특히 주목할 만한 부분은 약물 병용 투여 시의 시너지 효과다. 네수파립의 용량을 단독 투여 시보다 25%에서 50%까지 대폭 낮춘 조건에서도 이리노테칸과 병용할 경우 66%에서 71.9% 수준의 높은 종양 억제 효과가 유지되는 것으로 확인됐다. 이는 약물의 독성을 줄이면서도 치료 효과는 극대화할 수 있는 임상적 설계가 가능함을 시사한다.

▲ Wnt 및 Hippo 신호전달 동시 제어를 통한 다중 기전 규명

이번 연구의 핵심은 네수파립만이 보유한 차별화된 다중 기전 조절 능력에 있다. 네수파립은 Tankyrase 저해를 기반으로 암세포의 성장에 결정적인 역할을 하는 Wnt/β-catenin 신호전달 경로와 Hippo/YAP 신호전달 경로를 동시에 차단하는 특성을 지닌다. 분석 결과 네수파립은 소세포폐암에서 비정상적으로 높게 나타나는 c-Myc 및 Ki-67의 발현을 유의미하게 감소시키는 것으로 확인됐다. 이는 단순한 종양 성장 억제를 넘어 암세포의 근본적인 증식 기전 자체를 무력화할 수 있다는 점에서 학계의 높은 관심을 받았다.

반면 기존의 PARP 저해제인 올라파립은 동일한 조건에서 c-Myc이나 Ki-67 등의 핵심 지표에 유의미한 변화를 주지 못하는 것으로 나타나 기전상의 명확한 차이를 보였다. 네수파립이 타깃으로 하는 Wnt와 Hippo 경로는 종양의 발생뿐만 아니라 전이와 약물 내성 획득에도 깊이 관여하는 것으로 알려져 있다. 따라서 이 두 경로를 동시에 조절하는 다중 기전 방식은 기존 치료제에 반응하지 않거나 내성이 생긴 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있는 강력한 무기가 될 전망이다.

▲ FDA 희귀의약품 지정 기반 소세포폐암 정밀 의료 전략 본격화

온코닉테라퓨틱스가 이번 연구에서 집중한 모델은 소세포폐암의 주요 분자 아형인 SCLC-A 타입이다. 이 아형은 전체 소세포폐암 환자의 약 70%를 차지할 정도로 가장 빈번하게 발생하는 유형이어서 상업적 가치와 임상적 파급력이 매우 크다. 네수파립은 이미 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소세포폐암 치료에 대한 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 지정을 받으며 개발의 시급성과 혁신성을 인정받은 바 있다. 이번 AACR 2026에서 공개된 비임상 데이터는 이러한 FDA의 판단을 뒷받침하는 과학적 근거로 작용할 것으로 보인다.

회사는 이번 연구 성과를 바탕으로 네수파립의 임상 개발 속도를 더욱 높일 방침이다. 특히 c-Myc과 YAP 단백질을 동시에 억제할 수 있다는 사실이 입증됨에 따라, 향후 소세포폐암의 다양한 아형뿐만 아니라 다른 고형암으로의 적응증 확대 가능성도 열리게 됐다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 네수파립이 기존 치료법의 한계를 보완할 수 있는 게임 체인저가 될 것이라고 강조하며, 소세포폐암 환자들에게 정밀 의료 기반의 새로운 전략을 제시할 수 있도록 후속 임상 과정에 총력을 기울이겠다고 밝혔다. 2026년 4월 20일 오전 11시 34분을 기점으로 공식화된 이번 발표는 글로벌 항암제 시장에서 국산 신약의 위상을 한 단계 높이는 계기가 될 것으로 기대된다.