베리스모 테라퓨틱스가 개발 중인 차세대 혈액암 치료제 'SynKIR-310'이 기존 단일체인 CAR-T 치료제의 한계를 극복하며 우수한 종양 제어 능력을 입증했다. 전임상 단계에서의 압도적인 생존율뿐만 아니라 초기 임상 시험에서도 환자의 완전관해 사례가 관찰되며 항종양 활성과 안전성의 균형을 확보한 것으로 나타났다. 자연살해세포 유래 수용체를 적용한 멀티체인 구조는 T세포의 탈진을 억제하고 치료 효과의 지속성을 높이는 핵심 기술로 평가받는다.

HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스(Verismo Therapeutics)는 현지시간 2026년 4월 21일, 미국 샌디에이고에서 개최된 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2026)에서 혈액암 CAR-T 치료제 후보물질 'SynKIR-310'의 전임상 및 초기 임상 데이터를 공개했다. 이번 발표는 세포치료 세션(Adoptive Cell Therapy 2)의 포스터 발표를 통해 진행되었으며, 기존 단일체인 CAR-T 치료제가 안고 있던 짧은 치료 지속성과 높은 재발률 문제를 해결할 수 있는 대안으로 주목받았다.

▲ 차세대 멀티체인 KIR-CAR 구조의 항종양 제어 메커니즘

SynKIR-310의 핵심은 자연살해(NK) 세포 유래 수용체 기반의 '멀티체인 KIR-CAR' 구조에 있다. 기존의 CAR-T 치료제가 단일체인 구조를 통해 항원을 인식하고 신호를 전달하는 것과 달리, SynKIR-310은 항원 인식 기능과 T세포 활성화 신호 전달 체계를 분리한 것이 특징이다. 이러한 설계는 종양 세포를 인식할 때만 시스템이 작동하는 '온·오프(On-Off)' 메커니즘을 구현하여 T세포가 과도하게 활성화되어 사멸하는 'T세포 탈진(T-cell Exhaustion)' 현상을 획기적으로 줄여준다.

베리스모의 생체 내(in vivo) 전임상 연구 책임자인 메건 블레어 박사는 이번 강연에서 멀티체인 구조가 가져오는 생물학적 이점을 상세히 설명했다. 연구팀에 따르면 SynKIR-310은 항종양 반응을 유도하는 과정에서 T세포의 건강 상태를 더 오랫동안 유지할 수 있도록 돕는다. 이는 혈액암 치료 현장에서 초기 반응 이후 6개월 내외에 발생하는 조기 재발 문제를 해결할 수 있는 강력한 기전으로 작용할 전망이다.

▲ 전임상 모델 100% 생존율 및 기존 치료제 대비 개선된 안전성

이번 AACR 2026에서 발표된 전임상 연구 결과는 사람 유래 림프종 암세포를 이식한 NSG 마우스 동물 모델을 대상으로 진행되었다. 실험 결과 SynKIR-310은 기존 시장을 점유하고 있는 CD28 기반 CAR-T(악시캅타진 실로류셀) 및 4-1BB 기반 CAR-T(티사젠렉류셀)와 비교하여 월등한 항종양 활성을 나타냈다. 특히 주목할 점은 생존율이다. 기존 치료제 투여군과 달리 SynKIR-310 투여군에서는 실험 종료 시점까지 100%의 생존율이 기록되었으며, 이는 경쟁 약물 대비 독보적인 결과로 평가된다.

안전성 프로파일 측면에서도 긍정적인 지표가 확인되었다. SynKIR-310은 T세포의 지속성을 기존 치료제와 유사한 수준으로 유지하면서도, 부작용의 원인이 되는 사이토카인 생성은 오히려 감소시킨 것으로 나타났다. 이는 환자에게 투여했을 때 사이토카인 폭풍(CRS)과 같은 중증 부작용 위험을 낮추면서도 강력한 치료 효과를 기대할 수 있는 이익-위험 프로파일(Benefit-Risk Profile)을 시사한다. 전임상 단계에서 확인된 이러한 안전성은 고령 환자나 기저 질환이 있는 환자들에게 치료 기회를 확대할 수 있는 근거가 된다.

▲ 임상 1상 초기 데이터 확인 및 여포성 림프종 완전관해 사례

전임상 결과와 더불어 현재 진행 중인 다기관 오픈라벨 임상 1상(CELESTIAL-301)의 초기 데이터도 함께 공개되어 의료계의 이목을 끌었다. 발표된 사례에 따르면, 여포성 림프종을 앓고 있는 70세 남성 환자가 SynKIR-310을 최저 용량 단계에서 투여받은 후 단 28일 만에 완전관해(CR) 상태에 도달했다. 완전관해란 검사상 암세포가 완전히 사라진 상태를 의미하며, 해당 환자는 마지막 데이터 컷오프 시점인 6개월 추적 관찰까지 이 반응을 지속적으로 유지하고 있는 것으로 확인되었다.

현재 CELESTIAL-301 임상은 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 안전성, 내약성 및 2상 권장 용량(RP2D)을 확정하기 위해 계속되고 있다. 특히 기존 CAR-T 치료를 받았음에도 불구하고 재발하거나 효과가 없었던 환자군이 포함되어 있어, SynKIR-310이 '최후의 보루'로서 역할을 할 수 있을지에 대한 기대감이 높다. 로라 존슨 베리스모 CSO는 혈액암 치료 패러다임을 바꿨던 초기 CAR-T 치료제들의 미충족 수요를 이번 멀티체인 기술이 해결할 수 있을 것이라고 강조하며 향후 임상 전개에 대한 자신감을 내비쳤다.