국내 개발 1호 CAR-T 유전자치료제 '림카토주'가 식품의약품안전처 허가를 획득했다. 이는 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종 등 희귀 림프종 성인 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공한다. 고가 수입 의약품에 대한 의존도를 낮출 전망이다.

식품의약품안전처가 국내에서 개발된 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제인 큐로셀의 '림카토주'(안발캅타젠오토류셀)를 허가했다. 이는 '국산 1호' 맞춤형 유전자치료제로, 그동안 고가의 해외 수입 제품에 의존하던 CAR-T 치료 분야에서 국내 기술의 자립을 알리는 중요한 이정표가 되었다. 특히 재발하거나 반응이 없는 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 B세포 림프종 등 희귀 림프종 성인 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 이 치료제는 환자 본인의 면역세포를 유전적으로 조작하여 암세포를 표적 공격하도록 설계된 혁신적인 맞춤형 의약품이다. 이번 허가는 국내 바이오산업의 기술력을 입증하고, 환자들에게 더 넓은 치료 선택지를 제공하는 계기가 된다.

▲ 국산 CAR-T 치료제 '림카토주' 허가 의미

림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료에도 불구하고 재발하거나 반응이 없는 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 한다. 미만성 거대 B세포 림프종은 림프종 중 가장 흔한 유형이며, 원발성 종격동 B세포 림프종은 이 중 최대 10%를 차지하는 하위 유형이다. 큐로셀은 임상 2상 결과, 암세포가 사라지는 완전 관해율이 67.1%에 달해 우수한 약효를 입증했다고 밝혔다. 이는 기존에 사용되던 킴리아 등 수입 CAR-T 치료제보다 높은 수준으로 평가된다. 또한, 안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 얻었다. 이러한 임상 데이터는 림카토주가 난치성 림프종 환자들에게 유의미한 치료 효과를 제공할 수 있음을 시사한다.

림카토주의 핵심 기전은 환자의 면역세포인 T세포에 B세포 표면 항원 단백질인 'CD19'를 인지할 수 있는 유전 정보를 주입하는 방식이다. 이렇게 조작된 T세포를 다시 환자의 몸에 주입하면, CD19를 발현하는 암세포를 정확히 인식하고 사멸시킨다. 이 과정에서 면역 반응을 조절하는 일부 수용체의 발현을 억제하여 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포의 반응 지속성을 유도하여 치료 효과를 극대화하는 특징을 가진다. 이러한 혁신적인 접근 방식은 기존 항암 치료에 반응하지 않던 환자들에게 새로운 희망을 제시하며, 난치성 림프종 치료의 패러다임을 변화시킬 잠재력을 지닌다.

▲ 임상 데이터와 치료 기전

CAR-T 치료제는 고가의 치료비가 부담으로 작용하는 경우가 많다. 현재 국내에서는 수입 CAR-T 치료제인 킴리아의 경우 건강보험이 적용되고 있다. 큐로셀은 2025년 2월 건강보험심사평가원에 림카토주의 건강보험 급여 등재를 위한 약제급여평가 신청을 완료했다. 김건수 큐로셀 대표는 당시 신청과 관련하여 "환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하고, 더 많은 환자들이 림카토 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 언급하며 환자 접근성 향상에 대한 의지를 표명했다. 이번 국산 치료제 허가는 고가 수입품의 국산 대체품이 생겼다는 점에서 환자들의 선택지를 확대하고, 장기적으로는 의료비 부담 완화에도 기여할 수 있을 것으로 기대된다. 건강보험 급여 적용 여부는 림카토주의 실제 환자 접근성에 결정적인 영향을 미칠 전망이다.

식품의약품안전처는 림카토주의 개발 초기 단계부터 전폭적인 지원을 아끼지 않았다. 식약처는 이 의약품을 '바이오챌린저 대상'과 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 33호'로 지정하여 맞춤형 상담과 신속심사를 통해 제품화를 적극 지원했다. 식약처 관계자는 이번 허가를 통해 "고가의 해외 수입 제품에 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다"며, "더 이상 치료 옵션이 없는 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 것"이라고 강조했다. 이는 국내 바이오 산업의 기술 경쟁력 강화는 물론, 국가 보건 안보 측면에서도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 혁신적인 국산 치료제의 등장은 국내 의료 환경에 새로운 활력을 불어넣고, 바이오 강국으로의 도약에 기여할 것으로 전망된다.