박태관 교수팀, 핵산 유전자 치료제 개발

카이스트(총장 서남표) 생명과학과 박태관 교수팀이 차세대 핵산계열 약물인 소간섭 알엔에이(smallinterfering RNA, siRNA)의 세포내전달을 극대화시키는 획기적인 나노약물전달시스템을 개발해 세계적인 저널인 ‘네이처 머티리얼 (Nature Materials)’ 지에 온라인 속보판으로1월 24일 게재 됐다. siRNA는 짧은 이중 가닥의 RNA유전물질로 세포 내 특정 유전자를 분해해 단백질로 발현되는 것을 강력하게 저해하는 작용을 하며, 기존 의 난치성 질병의 강력한 치료제로 꿈의 신약이라 불린다.

불과 지난 10년 사이에 발견된 siRNA는 신개념의 핵산 의약품으로, 향후 엄청난 규모의 시장을 형성하리라 기대가 되고 있다. 그러나 siRNA를 치료제로 개발하기 위하여 는 효과적 약물전달시스템의 개발이 관건이다. 박 교수팀은 siRNA 단량 체를 여러개 이어 분자량이 증가되고 유연성이 있는 다중 접합체를 제조했다. 이를 독성이 적은 양이온성 고분자와 안정된 나노복합체를 만들
어, 단백질 발현 저해 효율이 매우 월등하고, 면역반응이 적은 혁신적 나노약물전달시스템을 개발했다.